Сетчатка разрушается - зрение уходит. Возрастная макулярная дегенерация, пигментный ретинит и прочие "весёлые" диагнозы делают миллионы людей по всему миру слепыми. Лечения? Есть. Восстановления? Ха! Только у рыб - у них есть клетки, способные починить сетчатку, а у людей считалось, что нет. До этой статьи.
Что откопали китайские исследователи и почему у нас есть повод надеяться?
Команда из Wenzhou Medical University взялась за мечту офтальмологов - найти у человека те самые ретинальные стволовые клетки, которые могли бы чинить разрушенную сетчатку. Они копались в фетальной человеческой сетчатке (21 неделя гестации), используя всё, что блестит: spatial transcriptomics, single-nucleus sequencing, анализ экспрессии генов и доступность хроматина (ещё бы CRISPRом чиркнули, но нет).
И что же? В периферии сетчатки, в цилиарной краевой зоне (CMZ) они нашли популяцию клеток, которые ведут себя как приличные стволовые: умеют самообновляться, дифференцироваться и не скандалят.
Что откопали китайские исследователи и почему у нас есть повод надеяться?
Команда из Wenzhou Medical University взялась за мечту офтальмологов - найти у человека те самые ретинальные стволовые клетки, которые могли бы чинить разрушенную сетчатку. Они копались в фетальной человеческой сетчатке (21 неделя гестации), используя всё, что блестит: spatial transcriptomics, single-nucleus sequencing, анализ экспрессии генов и доступность хроматина (ещё бы CRISPRом чиркнули, но нет).
И что же? В периферии сетчатки, в цилиарной краевой зоне (CMZ) они нашли популяцию клеток, которые ведут себя как приличные стволовые: умеют самообновляться, дифференцироваться и не скандалят.
These cells showed molecular features consistent with self-renewal and the ability to differentiate into all major retinal cell types.
Рубрика ээээксперименты!
Этап разработки:
✔ В органоидах - работает
✔ В моделях на мышах - работает
🚧 В людях - пока нет, ноо… короче следующий шаг это иммунная совместимость, масштабирование и тестирование на кожаных мешках. Потребуются конечно годы, но это уже не фантазия, а скорее дорожная карта.
Стартапы
1. Retinovate
Суть: платформа для производства ретинальных стволовых клеток из органоидов с возможностью индивидуального подбора по HLA-профилю.
ЦА: биотех-компании, офтальмологические центры, университетские лаборатории.
Рынок: глобальный рынок клеточной терапии зрения - $3.2 млрд к 2028 году, CAGR 21%.
Команда: офтальмолог, молекулярный биолог, специалист по GMP-производству, регуляторный эксперт, менеджер по продукту.
2. CMZ RegenTech
Суть: разработка мини-инъекционных препаратов из клеток CMZ для восстановления сетчатки после травм и при ВМД.
ЦА: госпитали, клиники, травмпункты, центры офтальмохирургии.
Рынок: рынок ВМД - $11.5 млрд к 2027 году.
Команда: клеточный инженер, нейрофизиолог, биоинформатик, клинический координатор, коммерческий директор.
- Ретинальные органоиды: в условиях лабораторной травмы клетки двинулись в место повреждения и начали штамповать новые клетки сетчатки. Причём не абы как, а по схеме эмбрионального развития (вспоминая детство).
- Трансформация в живом организме: в модели мышей с дегенерацией сетчатки, эти клетки выживали до 24 недель, интегрировались в ткань, превращались в фоторецепторы, ганглиозные и биполярные клетки, а еще, барабанная дробь, формировали синапсы с окружающей тканью. То есть встраивались в глаз не как гастарбайтеры, а как местные.
- Функциональность: мыши после терапии начинали видеть лучше (по мышиным меркам, конечно), а главное никаких опухолей, никаких признаков анархии среди клеток.
Этап разработки:
✔ В органоидах - работает
✔ В моделях на мышах - работает
🚧 В людях - пока нет, ноо… короче следующий шаг это иммунная совместимость, масштабирование и тестирование на кожаных мешках. Потребуются конечно годы, но это уже не фантазия, а скорее дорожная карта.
Стартапы
1. Retinovate
Суть: платформа для производства ретинальных стволовых клеток из органоидов с возможностью индивидуального подбора по HLA-профилю.
ЦА: биотех-компании, офтальмологические центры, университетские лаборатории.
Рынок: глобальный рынок клеточной терапии зрения - $3.2 млрд к 2028 году, CAGR 21%.
Команда: офтальмолог, молекулярный биолог, специалист по GMP-производству, регуляторный эксперт, менеджер по продукту.
2. CMZ RegenTech
Суть: разработка мини-инъекционных препаратов из клеток CMZ для восстановления сетчатки после травм и при ВМД.
ЦА: госпитали, клиники, травмпункты, центры офтальмохирургии.
Рынок: рынок ВМД - $11.5 млрд к 2027 году.
Команда: клеточный инженер, нейрофизиолог, биоинформатик, клинический координатор, коммерческий директор.